阿里拉姆制药(ALNY.US)今天宣布，治疗高血压的在研RNAi疗法Zilebesiran在名为KARDIA-1的2期临床试验中达到了主要终点，在接受治疗后3个月通过动态血压监测(ABPM)测量的24小时平均收缩压(SBP)呈剂量依赖性临床显著降低，300 mg和600 mg剂量组均实现与安慰剂相比，SBP降低超过15 mmHg(p<0.0001)。

公开资料显示，Zilebesiran是一种皮下给药、靶向血管紧张素原(AGT)的在研RNAi治疗药物。AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)中最上游的靶点，该级联反应已被证实在血压调节中发挥作用，其抑制具有明确的抗高血压作用。Zilebesiran抑制肝脏中AGT的合成，可能导致AGT蛋白持久减少，并最终导致血管紧张素减少。Alnylam和罗氏正在共同开发和商业化zilebesiran。

这项2期临床试验是一项随机双盲、含安慰剂对照的多中心全球剂量范围探索研究。该研究入组了394例成人患者，代表了未经治疗的高血压或接受一种或多种抗高血压药物稳定治疗的不同患者人群。